Deficit nel CDKL5

Aug 21, 2023

Inserito: 31 luglio 2023 | Catherine Eckford (Revisione farmaceutica europea) | Ancora nessun commento

La Commissione Europea (CE) ha approvato il primo trattamento per pazienti pediatrici nell’UE per il trattamento delle convulsioni associate al disturbo da carenza di CDKL5.

Il primo trattamento per bambini e adolescenti che soffrono di crisi epilettiche associate al disturbo da deficit di chinasi simile 5 ciclina-dipendente (CDKL5) (CDD) è stato approvato nell'UE dalla Commissione Europea (CE).

La CE ha concesso l'approvazione della sospensione orale di ZTALMY® (ganaxolone) come trattamento aggiuntivo nei pazienti affetti da CDD di età compresa tra due e 17 anni.

La decisione dell'organismo di regolamentazione europeo “rappresenta una pietra miliare significativa” secondo il dottor Scott Braunstein, presidente e amministratore delegato di Marinus Pharmaceuticals, la società che ha sviluppato il trattamento.

Nello studio di fase III Marigold sono stati arruolati 101 pazienti. I dati hanno dimostrato una riduzione media del 30,7% nella frequenza delle crisi motorie maggiori a 28 giorni. Ciò è confrontato con una riduzione media del 6,9% nei pazienti trattati con placebo.

Secondo gli autori dei dati pubblicati su The Lancet Neurology, lo studio di Fase III è il primo studio controllato sulla CDD a suggerire un potenziale beneficio terapeutico per il ganaxolone. Nella Fase III il trattamento è risultato ben tollerato.

Nello studio di estensione in aperto dello studio, i pazienti trattati con ZTALMY per almeno un anno hanno sperimentato una riduzione mediana del 49,6% della frequenza delle crisi motorie maggiori.

L'approvazione di ZTALMY da parte della CE fa seguito a un parere positivo emesso nel maggio 2023 dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

ZTALMY (ganaxone)

ZTALMY (ganaxolone) è una piccola molecola orale neuroattiva che modula il recettore dell'acido γ-aminobutirrico di tipo A (GABA-A). Secondo la FDA, ZTALMY è l'analogo sintetico 3β-metilato dell'allopregnanolone, che è un derivato del progesterone.

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Ztalmy (ganaxone)

Il dottor Scott Braunstein

Disturbo da carenza di CDKL5